肌萎缩侧索硬化（ALS）也叫运动神经元病（MND），是一种具有选择性地损害脊髓前角、脑干运动神经核的进行性疾病，随着运动神经元的变性与丧失，使得病人除了眼睛与大小便的控制肌肉外，其他的肌肉皆会受到影响。
ALS病因至今不明，比较公认最相关的因素是年龄和遗传。主要致病理论有谷氨酸损伤、自由基损伤、神经生长因子缺乏等几种假说。
ALS动物模型主要有SOD1基因敲除小鼠，SOD1基因敲除小鼠出现大量运动神经元死亡，这与SOD1抗氧化功能相吻合。
现有数据表明仅有5%的病例可能与遗传及基因缺陷有关，且有20多个基因被列入ALS的元凶名单，仅有约20%的遗传性ALS与超氧化物歧化酶1（SOD1）相关。
因此，基于SOD1基因敲除小鼠模型开发的ALS新药恐难在临床上获得成功。
ALS病人辅助检查发现：
1、病人没有感觉障碍；
2、肌电图呈神经原性损害表现，可见纤颤、电位异常，但运动神经传导速度多正常；
3、MRI可见与临床受损肌肉相应部位的脊髓萎缩变性。
这些临床检查结果十分明确地指向ALS病人神经元树突功能是正常的，即感受器（Sensory receptor）功能是正常的。是轴突功能出现了问题，即由中枢发出的运动神经纤维末梢，来支配肌肉的活动和腺体的分泌的效应器（ Effector）出现了问题。ALS病灶部位推测应为效应器。
对于能否建立和怎样效应器靶位的动物模型，近年来总思考这个问题，但一直毫无头绪！
抛砖引玉，集思广益，希望有兴趣的朋友共同探讨！